干细胞能治愈克罗恩病吗?

临床试验中的一种新的治疗方案可能为某些克罗恩病患者带来希望。

核查事实的
干细胞被转移到培养皿中
干细胞被转移到培养皿中。 安德鲁·布鲁克斯

一年前,迈克尔·米塞利(Michael Miceli)因克罗恩病感到精疲力竭。这位38岁的父亲有两个年幼的男孩,他在1997年被确诊,当时他是高中二年级的学生。在接下来的20年里,他尝试了一系列药物和程序来缓解他的症状。但没有一个成功。

“我的生活基本上只是过得去。除此之外我一无所知,”他告诉《每日健康》。bob体育在线“我每天要上20、30次厕所,一整天都疼痛难忍。当我吃东西的时候,如果我把它按住,营养物质永远不会被吸收所以它会直接穿过我。我的生活质量真的很低。”

后来,米塞利得知他有资格参加纽约市西奈山伊坎医学院的一项临床试验,该试验使用干细胞疗法进行治疗克罗恩氏病

干细胞是一种可以在体内发育成多种不同类型细胞的细胞。干细胞疗法是一种利用这些细胞产生健康细胞来取代病变细胞的治疗方法。

医生已经进行了干细胞移植治疗血液相关疾病,包括白血病淋巴瘤和神经母细胞瘤。研究人员也在测试其他疾病的治疗方法,包括克罗恩病。

“我们认为它的工作原理是,干细胞到达炎症区域,向所谓的信使释放蛋白质,然后召集你身体自身的细胞来恢复免疫系统的平衡,”他说艾米迪•莱特纳他是克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的一名结肠外科医生。

在接受手术后,米塞利几乎立刻注意到了变化。他的症状减轻了,他可以回去做他喜欢做的事情,比如和他9岁和11岁的儿子一起玩。

“有了精力和动力去做事,我感觉自己完全变了一个人,”他说。“这几乎就像获得了重生。”

路易斯·科恩他是西奈山医院消化内科医学系的助理教授,目前正在监督这项试验。

“在过去20年里,克罗恩病的治疗方法已经实现了跨越式发展,但不幸的是,还有很多事情要做。”“尽管使用了所有这些药物,但大约20%的患者仍然存在相当严重的症状和虚弱。”

他解释说,对于这些患者,干细胞疗法可能是一种选择。

干细胞治疗克罗恩病的历史

科恩博士解释说,几十年来,医生们在同时患有克罗恩病和癌症的患者身上观察到了一种独特的现象。他说:“他们会经历(癌症)干细胞移植,然后他们的克罗恩病症状会好转很多。”

在过去的10年里,欧洲的研究人员开始以科学的方式研究这一现象。2015年,一个研究发表在美国医学协会杂志(JAMA)称之为ASTIC试验研究了干细胞治疗克罗恩病的安全性和有效性。

在这项研究中,23名患者接受了干细胞移植来治疗他们的疾病,22名患者接受了一年的标准克罗恩病治疗。

干细胞组有2例患者达到持续缓解,对照组有1例患者达到持续缓解。此外,14名接受干细胞治疗的患者能够停止服用治疗克罗恩病的药物,而只有5名对照组患者能够做到同样的事情。

科恩说,这项研究“证明了克罗恩病的干细胞移植确实可以挽救生命。”

从那时起,世界各地开始了更多的试验,包括西奈山的试验。

干细胞治疗如何起作用?

从本质上讲,干细胞疗法是通过重置免疫系统来工作的,这样患者就可以重新启动因疾病进展而停止工作的药物。

第一步是让患者接受严格的筛选过程,以了解该试验是否适合他们。对于克罗恩氏症患者,医生会证实他们已经尝试了标准的治疗方法,但疾病仍在继续。

如果患者获得批准,治疗将首先进行两周的住院治疗,在此期间收集他们自己的干细胞。然后他们在家里待一段时间,然后返回医院接受移植手术,这需要在医院再呆四周。

在此期间,病人也接受化疗.科恩说:“我们的目标是根除体内所有我们认为会导致问题的免疫细胞。”“所以,当我们把他们自己的干细胞还给他们,帮助他们的免疫系统恢复时,我们认为在克罗恩病方面发生的事情是,我们把还没有学会克罗恩病的不良行为的免疫细胞还给了他们。”

在西奈山的试验中,患者被给予药物Entyvio (vedolizumab)作为治疗方案的一部分,一旦患者的免疫系统再生。它属于一类叫做单克隆抗体的药物,可以帮助减轻炎症。

“我们从这种移植中了解到的一件事是,它并不能治愈。它可以抑制疾病,我们希望它所做的是将疾病重置到它不那么糟糕的时候。但对于大多数接受移植的患者来说,疾病还是会复发。我们希望通过将Entyvio添加到我们的方案中,我们可以尝试防止这种情况发生,并为患者提供更好的移植结果。”

风险是什么?

在2015年发表的ASTIC试验中,一名接受克罗恩病干细胞治疗的患者死亡。

科恩说:“因此,我们与患者谈论的一件事就是死亡风险。”“风险并不高。风险非常非常低。我们还没有在其他数据集中看到这种情况。”

然而,他说,虽然许多人不愿意冒这个险,但对其他人来说,干细胞移植可能仍然是正确的选择。

科恩说:“当你花时间与同意参加这些试验的患者交谈时,他们会告诉你这种疾病是多么可怕、多么使人衰弱,以及它对他们生活的影响。”“他们不能走出去做事情,不能随心所欲,根本不考虑他们所经历的痛苦和疲劳。对很多人来说,他们的反应是,这是一个很小的风险,但需要承担。”

其他风险包括感染和化疗的副作用,包括脱发、恶心和呕吐、疲劳和不孕。

对米塞利来说,这种治疗的潜在好处远远超过了风险。对他来说,这是有回报的。

“我参加了一个40岁以上的男子足球联盟。这是我十多年来第一次踢足球。我觉得这样做很健康,”他说。“我经常和孩子们踢足球。这简直就是昼夜之差。我以前不会说我快死了,但我只是在生活,真的只是在努力熬过去。”

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