fda批准的第一种用于转移性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)的新药|概述bob体育在线

利泰优(Libtayo，发音为lihh - tay -oh)属于一种叫做检查点抑制剂的药物，它有助于免疫系统对抗癌症。

Libtayo (cemiplimab-rwlc，发音为seh-MIP-lih-mab)是一种被称为人类单克隆抗体的药物。它以免疫检查点受体PD-1(程序性细胞死亡蛋白-1)为靶点，并已成为某些转移性疾病的标准治疗方法皮肤鳞状细胞癌在过去的18个月里，它在治疗其他癌症方面也表现出了希望。

利泰约作用于一种被称为PD-1的细胞通路，阻断它，让免疫系统识别并对抗癌细胞。自该药物获得批准以来，在其他使用相同途径的癌症上进行的测试也带来了希望。其中包括较常见的基底细胞癌和非小细胞癌肺癌．

2018年9月，Libtayo获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于无法接受治疗性手术或放疗的转移性或局部晚期癌症患者。从那时起，该药开出了4000张处方，在没有其他可行治疗方案的情况下，成功地阻止或逆转了一些患者的CSCC，并在相对较快的时间内产生了很少或轻微的副作用。

“我们通常知道在两到三个月内我们是否能从Libtayo中获益，”他说Svetomir N. Markovic，医学博士,一个肿瘤学家他经常使用这种药物。

到目前为止，这种药物的效果一直是持久的。

“我们的后续试验表明，两到三年之后，癌症仍在维持或改善，”美国Regeneron公司的发言人郭达伦(Daren Kwok)说，该药物是该公司的合作开发者之一。

CSCC:日益上升的关注

转移性皮肤鳞状细胞癌是第二常见的诊断皮肤癌这是一种非黑色素瘤癌症，发生于皮肤最外层的表皮鳞状细胞(发音为SKWAY-muss或SKWAH-muss)。

大约95%的CSCC病例可以通过肿瘤切除治愈。当CSCC侵入更深的皮肤层(“晚期”CSCC)和扩散到其他区域(“转移性”CSCC)时，治疗效果较差。根据皮肤癌基金会(SCF)的数据，CSCC每年在美国夺走15,000条生命。（6）

该疾病是少数未登记的恶性肿瘤之一癌症研究数据库。它影响到80万到100万人，详情见2018年12月OncLive会议．一项研究发表在美国科学院学报皮肤病学预计每年有70万例新诊断，随着人数的增加人口老龄化。（5）

在利泰优主导CSCC治疗之前，很少有药物对肿瘤切除无效的病例有效。

“有些药物在说明书外使用，但它们的反应率很低，”他说Emily S. Ruiz，医学博士，公共卫生硕士她是达纳·法伯和布里格姆高风险皮肤癌诊所和波士顿女性癌症中心的主任。

“这种药物确实改变了这些患者的处境，”鲁伊斯博士说。

在临床试验中,Libtayo获得了近50%的响应转移性CSCC的发病率正如Sanofi Genzyme报道的．

利用Libtayo对其他t细胞抑制性癌症进行的早期研究，如CSCC，携带许多基因突变(被称为高肿瘤突变负担)，带来了希望。它们包括基底细胞癌，它甚至比CSCC更常见，并且非小细胞肺癌．

超过400万例基底细胞癌在美国每年被诊断出的疾病大多数人认为这是由于日晒造成的。

此外，非小细胞癌症至少占肺癌的80%，美国癌症协会表示．

瑞兹说，利泰约“耐受性很好，但所有免疫疗法都可能产生副作用，这一点很重要。”

Regeneron和赛诺菲在Libtayo网站上报告称，约28%的患者出现了严重的不良反应，导致5%的患者停止用药。最常见的非严重反应是疲劳，皮疹,和腹泻。(1）

其他不良反应包括:

由于利泰约会导致免疫系统攻击身体任何部位的正常器官和组织，每个患者必须定期进行血液检查，同时服用药物跟踪肝脏和甲状腺函数。其他副作用，如腹泻或腹部疼痛，可能不会被检测到血液测试．重要的是病人要向医生报告所有的症状和变化。(1）

孕妇不应使用利泰优，因为它可能会伤害胎儿。哺乳期妇女应在停止用药四周后再进行母乳喂养。(1）

基于一项多中心、开放标签、非随机2期试验和两项先进CSCC多中心、开放标签、非随机1期试验收集的数据，Libtayo获得了FDA的批准。这些试验代表了晚期CSCC最大的前瞻性数据集。

共有108例患者(75例转移性疾病，33例局部晚期疾病)纳入评估。患者接受每两周静脉滴注3毫克每公斤利泰优(mg/kg)，持续48周。治疗一直持续到肿瘤生长被抑制，一个反应导致病人停止用药，或者计划的治疗完成。

每8周评估患者的反应。在结论中，近一半的参与者(47.2%)经历了肿瘤的部分收缩或完全消失。肿瘤在临床试验后并没有立即再生。

最大的CSCC风险因素是阳光照射，通常是一生。

避免阳光，使用有效的防晒霜，避免晒黑床是最好的预防措施特别是如果在生命早期就开始，并持续实践。那些皮肤白皙，在户外工作，生活在美国南部和中部，或老年人更有可能患CSCC。

Ruiz说:“发病率正在上升，65岁以上的皮肤癌患者人数现在达到了历史新高。”

Ruiz和Markovic博士都说，Libtayo是一种急需的治疗武器。

“CSCC是一种罕见的疾病。医学界询问是否有类似的治疗方法黑素瘤也可以在这里工作，”马尔科维奇说。“幸运的是，答案是肯定的，而且有公司愿意投资研究这个问题。”

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