2016年夏天，风趣、活泼的11岁女孩卡西·诺特(Kaisy Knott)做了矫正弱眼的手术。几个月后，她开始抱怨头痛非常厉害，最后住进了巴尔的摩的约翰霍普金斯医院(Johns Hopkins Hospital)。她的父母认为头痛与她最近的手术有关。
令人头疼的真正源头被证明是恶意得多。有人告诉诺特一家，凯西已经弥漫性固有脑桥胶质瘤DIPG是一种罕见的小儿脑瘤，在美国每年有300到350名儿童被确诊，通常是10岁以下的儿童。
脑瘤是20岁以下儿童和青少年癌症相关死亡的主要原因。
在一系列可能影响儿童的脑瘤类型中，DIPG的前景是最严峻的。它不能手术，存活率不到1%。患有DIPG的儿童通常只有9个月到1年的寿命。
唯一的治疗方法是放疗，它不能治愈DIPG，但可以提供一个暂时的缓刑，“蜜月期”，在此期间肿瘤通常会收缩，然后卷土重来。尽管在美国和其他国家有一些治疗DIPG的临床试验，但许多儿童不符合资格标准。许多试验只针对新诊断的患者，或者要求儿童不接受其他治疗，或者肿瘤的大小、位置和范围与试验不一致。
患有DIPG的孩子的父母通常被建议带他们的孩子回家“制造回忆”。
“我们被告知，患有这种类型肿瘤的儿童被剥夺了基本的身体功能，如眼球运动、视力、听力、使用四肢的能力、呼吸，最终心脏停止跳动，”Kaisy的母亲，来自马里兰州Mt. Airy的Melany Knott回忆道。
Kaisy喜欢牛和猪，喜欢马，开始接受放射治疗。她经历了严重的副作用，比如画眉在她的口腔内部，非常痛苦，导致她的皮肤剥落。她服用的用来消肿的类固醇也导致了她胰腺停止工作，导致她的胰岛素依赖和免疫系统减弱。
梅兰妮决定他们需要尝试一些东西，任何东西，来对抗肿瘤。“一想到要在女儿去世前的6到9个月里回家‘制造回忆’，我就崩溃了，”梅拉尼说，她还有另外三个女儿。“如果我不看看所有可用的治疗方案，我就无法接受自己。”
问题是，没有别的办法了。
儿童癌症:罕见且资金不足
近16000年在美国，从出生到19岁的儿童每年都被诊断出患有癌症。但儿童癌症被归类为“罕见”疾病，因此得到相应的资助。只有4%联邦政府的癌症研究资金是专门用于儿童癌症的。
原因主要是经济方面的。儿童癌症比成人癌症要罕见得多。对儿童进行研究也很困难。事实上，大多数给癌症儿童开的药还没有在他们身上测试过．一个大的原因吗?钱。根据美国癌症协会(American Cancer Society)的数据，儿童癌症在每年确诊的所有癌症中所占比例不到1%。由于患癌症的儿童越来越少，这个市场还不够大，无法获得丰厚的回报。
对儿童进行研究也具有挑战性，因为他们需要专门的设备和环境。
根据美国国家癌症研究所(National cancer Institute)的数据，自1980年以来，针对儿童癌症的药物开发不到8种，而专门针对成人的药物则有数百种。
“超过99%的制药行业用于治疗癌症的资金都直接用于成人癌症，”他说凯萨琳红润圣巴尔德里克基金会(St. Baldrick’s Foundation)是一家为癌症儿童筹集资金的非营利组织。制药公司如果赚不到钱，就不想投资治疗。
当年轻癌症患者的父母发现这一点时，他们非常愤怒。特别是在DIPG的情况下，几乎没有任何治疗方法被开发出来。“我最难过的是被边缘化，我们的家庭和其他人被视为‘罕见’，我们的孩子的生活被视为投资者的‘无关紧要’，”经营该公司的珍妮特•德米特(Janet Demeter)说杰克的天使基金会这个名字是为了纪念她3岁的儿子杰克，杰克在2012年死于DIPG。
“当我发现脑瘤是美国癌症儿童死亡的主要原因，而DIPG是其中大部分死亡的原因时，我愤怒了。50多年来，标准治疗和晚期预后都没有改变，”Demeter说。“DIPG以一种强有力的方式证明了忽视儿童癌症研究——实际上是儿童疾病研究——的资金和活动。”
墨西哥的一线希望
通过网上支持组这是梅兰妮听说过的肿瘤干预研究所该诊所位于墨西哥蒙特雷，专门治疗脑瘤。该机构由儿科医生Alberto Siller管理肿瘤学家医学博士阿尔贝托·加西亚(Alberto Garcia)是一名脑肿瘤放射专家，他所在的一家私立医院专为墨西哥一些最富有的家庭服务。
医生使用针对每个患者量身定制的药物鸡尾酒——在某些情况下多达18种不同的药物——实施所谓的动脉内化疗(IAC)，即通过腹股沟的导管直接将化疗药物送入动脉，绕过体循环进入肿瘤所在区域。
这种治疗并不便宜:每次就诊的费用高达17000美元，包括药物、核磁共振成像、医药费和住院费(但不包括家属的交通或住宿)。免疫疗法只有在孩子接受过几次IAC输注并完全停用类固醇(类固醇会抑制免疫系统，可能会破坏免疫疗法的效果)后才可选择，需要另外1.5万美元。
家庭通常每17到21天重复这一步骤，直到肿瘤出现缩小的迹象，然后每4到6周进行一次治疗。但由于这是一种相对较新的治疗方案，医生不知道患者可能需要多少治疗。理论上，这种情况可能会持续数年。医生们很快表示，这并不是一种“治愈”。相反，这是一种延长病人生命的尝试——也许足够长到找到治愈方法。
阿什利·格雷格·班达瓦尼斯(Ashley Gregg Bandavanis) 7岁的儿子，Deany，于2017年3月被诊断为DIPG。“世界上没有任何地方可以治愈这种疾病。我们曾经要求这些医生做的唯一一件事——也是他们愿意做的——就是试一试．”
治疗也不是没有争议．席勒和加西亚尚未发表任何研究报告，也没有与其他医生分享他们的治疗方案，不过他们会向父母提供他们使用的药物清单。“我们不出版是因为我们工作太忙了，”Siller说。
许多美国医生并不买账。“这不是我第一次看到流氓医生为他们所谓的治疗收取高额费用，并利用希望，”他说米歇尔Monje博士他是加州斯坦福大学(Stanford University)的神经学和儿科学助理教授和儿科神经肿瘤学家。
David S. Terman医学博士是阿拉巴马大学伯明翰分校生物化学和分子遗传学的兼职教授，也是休斯顿贝勒医学院癌症生物学项目的前教授和主任，他表达了更强烈的担忧。
特曼博士说:“在主要论坛上发表和同行评议或展示数据是为一种新疗法获得科学可信度的既定方式。”
他说:“我们不知道蒙特雷研究小组使用的药物是什么，所以不可能推测他们在动脉内治疗中使用的药物是什么。”“蒙特雷治疗的巨大成本似乎赋予了墨西哥医生一种道德责任，在向绝望地寻找治疗方法的父母提供(治疗)之前，在公开论坛上验证和确认他们的发现。”
尽管如此，在女儿生病之前从未离开过美国的梅拉尼没有多想。她和她的丈夫大卫(David)正在执行拯救女儿的任务。而且没有别的选择。
她说:“我知道这种治疗是一个巨大的风险，但我决定，这是除了什么都不做之外我们唯一的选择——这从来都不是我孩子的选择。”
凯西在美国的医生，罗杰·帕克博士在缺乏证据的情况下，哥伦比亚特区儿童国家卫生系统(Children’s National Health System)的dr . r .非常支持这项研究。他说:“对于这种特殊的治疗，没有研究或数据支持其有效性。”“但像DIPG这样的诊断很可能是致命的，除非有证据表明替代疗法会有害，否则我倾向于支持家庭实现他们的愿望。”
诺特一家有很多同伴。到2017年底，来自世界各地的50多个家庭前往墨西哥接受治疗。一个名为“在蒙特雷创造DIPG历史”的网站涌现出来，记录孩子们的故事。
所有家庭都面临的问题是:如何支付学费。
费用高，医疗保险没有保障
在美国，癌症儿童住院的平均费用约为40400美元在2009年。健康保险通常包括传统的癌症治疗比如化疗、放疗和手术，以及免疫疗法和一些临床试验。
今年5月，特朗普总统签署了所谓的正确的尝试法案,该法案合法化一些在美国的实验药物41个州本来就有类似的法律，但现在是国家法律了。
但是保险，医疗补助或者bob sports app
不需要为这种方式使用的药物付费。该法律也没有涵盖在美国以外地区使用实验性治疗
“保险公司会说，‘没有证据表明这对每个孩子都有效，所以我们对其他保单持有人有责任以最负责任的方式使用我们的资金，”他说玛格丽特Comeau她是波士顿大学社会工作和健康创新中心的高级项目主任。“拥有医疗保险并不能自动保护有特殊需求的儿童和青少年家庭免于经济困难。”
想让孩子尝试蒙特雷治疗方案的父母通常不得不进入筹款模式，以支付治疗费用和旅费。家长们筹集资金的方式包括糕饼义卖、社区范围内的比赛、补助金、在超市外出售小饰品，以及发起Go Fund Me活动。几乎所有这些机构都有Facebook页面和Instagram账户来筹集资金。
来自拉斯维加斯的塔米·福特萨克·拉米雷斯(Tammi Faultersack Ramirez)一直在拍卖化妆品、ipad和珠宝，并每月举行洗车和烘焙义卖，以支付她11岁儿子雅各布(Jacob)的费用费用在墨西哥。住在俄亥俄州皮克林顿的阿什利·格雷格·班达瓦尼斯创办了一家YouCaring在迪尼被确诊后，他们开始进行抽奖活动，比如去迪士尼世界旅游。
班达瓦尼斯说:“这是一场持续的斗争，不仅要尽我们所能拯救我们的孩子，还要与医生、大型制药公司和保险公司斗争，同时还要乞求钱让他们继续接受治疗。”“我的日子都被金钱耗尽了。除了抢银行和当妓女，我几乎什么都干过。”
来自加州弗里蒙特的Manisha Modi和Milan Mehta已经为他们14岁的儿子Ronil筹集了大约15万美元勇敢Ronil．罗尼尔在墨西哥做了15次IAC和两次免疫治疗。虽然他完成了高中一年级的学业，但他并没有看到太多的临床改善。“他不能自己走路、说话、吞咽。他甚至不能用手打电话，”他的母亲说。“但他仍然和我们在一起，在确诊29个月后。”
Manisha在儿子生病的第一年辞去了软件工程师的全职工作，现在在富国银行做兼职。
《家庭和医疗休假法允许员工12周无薪假期照顾生病的家人。但12周是远远不够的。残疾只会发生在员工身上，而不会发生在他/她身边的其他人身上。
尽管米兰在PlayStation的工作收入不错，但这对夫妇还是感到了经济压力。Manisha想象他们会用他们的投资来支付治疗费用。
“保险公司完全应该为此买单!””她说。“我一直告诉他们，‘你们不必为医生付费’，但IAC并不新鲜——它在美国已经实现了，至少要为我们支付住院费。”
试图拖延时间
经过13次治疗和大约20万美元的投入，迪尼·班达瓦尼斯的肿瘤缩小了80%，几乎没有癌症活动的证据。但随后他的右侧身体开始出现问题;一个核磁共振成像证实癌细胞已经扩散。他现在正在美国接受10轮放射治疗，之后可能会返回墨西哥。
其他一些孩子，比如凯西·诺特(Kaisy Knott)，表现不错。在她第一次注射IAC后不久，她的父母注意到她原本向内翻的左眼已经伸直，她也可以不再使用类固醇了。经过20次治疗，凯西在美国的医生，帕克博士她承认自己的肿瘤看起来“小了一点”。尽管她说话有些含糊不清，走路也有点不稳，但她还是回到了学校(“很不幸，”卡西说。)
梅拉尼估计，她和丈夫在凯西的IAC注射上花费了大约45万美元。她通过自己的房屋清洁业务和个人捐款筹集了约20万美元，另外25万美元是自掏腰包支付的。她说:“我们没有健康保险，因为我必须在孩子们有房子住和昂贵而无用的健康保险之间做出选择。”
今年4月，梅兰妮和凯西加入了珍妮特·德米特和华盛顿特区的其他活动人士的行列，支持h.r. 69法案，该法案提高了人们对儿童癌症研究的认识，并将每年的5月17日定为全国DIPG宣传日。到目前为止，已有31个州加入。
6月，国会通过了儿童癌症生存、治疗、获取和研究该法案除其他外，从2019年到2023年，每年为儿童癌症研究和拨款提供3000万美元。
家长们对这项立法将产生影响持乐观态度。它不是一个解。但这只是一个开始。
Demeter说:“如果我们能让众议院对h.r. 69进行投票，公众能更多地了解到对儿科研究的忽视，以及我们将因此面临的现实，那么为STAR和其他重要的儿童癌症立法争取拨款就会容易得多。”“但这只是更大的斗争的又一个例子。我很乐观，因为我们需要从我们的孩子开始。”
这个故事部分得到了经济困难报告计划．
