研究的内容和研究的方式同样重要。
巴斯蒂安·Weltjen /盖蒂图片社治疗渐进性疾病的临床试验女士可能会因为各种原因而特别困难。
一是研究人员还需要了解进行性多发性硬化症到底出了什么问题毕竟，请记住任何形式的MS的诊断仍然是一种临床诊断，这意味着医生(或“临床医生”)必须依靠体征和症状，辅以成像或实验室测试，才能做出诊断。
另一个原因是，研究人员仍在努力确定生物标记物——或可观察到的迹象——表明一种潜在的治疗方法有好处。
这里所描述的两个临床试验只是在研究进展形式的多发性硬化症及其治疗方面取得进展的两个例子。
选择正确的端点是有区别的
我合著的一篇论文已经有三年多了发表在《新英格兰医学杂志》2018年8月．本文总结了一种药物异丁司特的创新研究结果，为潜在的应用疾病修饰治疗(DMT)进展型多发性硬化症(MS)。
个人与原发性进行性女士(项目组合管理系统)和secondary-progressive (spm)都参加了试验。
作为该研究的患者倡导者，对我来说重要的是，我们不仅研究了有问题的药物，而且，由于进展性多发性硬化症的试验相对较新，我们还列出了新的主要终点，以帮助研究人员定义多发性硬化症试验的成功。
MS复发形式的成功结果的标准终点，如减少复发-不适合渐进式试验。
相反，这项试验关注的是大脑萎缩的速度。
我参与的研究得出的结论是，“异丁司特与脑萎缩进展缓慢有关”，但某些副作用的发生率高于安慰剂。
对这项研究的二次分析，于2021年1月发表神经学他的结论是“异丁司特治疗与灰质萎缩减少相关”，但它“与新的或扩大的T2病变或新的T1病变的减少无关”。(脑萎缩和大脑和脊髓损伤都导致女士的症状．)
新颖的研究设计使研究进展更快
一项针对继发性进展性多发性硬化症的药物治疗研究——在本例中是多潘立酮发表在杂志上神经学2021年5月．该药物未能达到预期的终点结果，但该研究的设计有许多在女士的研究世界对这方面的研究感到兴奋。
这项研究使用了所谓的西蒙的2段设计．这是一种研究审查系统，允许研究人员在试验“无效”明显时停止试验。换句话说，如果药物没有效果，就停止研究。
这种类型的试验研究设计是流行的癌症研究在Sphere，许多药物在一种癌症中被证明是安全有效的，并在其他癌症中进行试验。
根据医学博士罗伯特•福克斯他是当时的首席调查员NEJM研究,谁共同撰写了一篇关于…的社论神经学研究，“西蒙利用最初的无效研究有效地设计筛选治疗方法。”
他还指出，这是Simon的研究首次用于多发性硬化症，他说:“两阶段设计已被用于少数神经学试验，如中风和帕金森病;然而，它们在神经疾病方面的作用仍然相对未知。”
Simon 2阶段设计与3阶段研究有何不同
药物试验从一期研究开始，在一期研究中，在几十个人身上确定药物的安全剂量。
在第二阶段，数百人会尝试这种药物，看看它的好处是否大于副作用。
在第三阶段，药物在成百上千的志愿者身上进行了好处和副作用的测试。
但是，当研究进展性多发性硬化症的治疗方法时，从第2期到第3期所需的观察到的好处可能很难列出和观察。
在Simon 2阶段设计中，将阶段2分为阶段2a和2b。如果在2a实验中无效(意味着药物没有产生预期的结果)，研究可以停止，我们都可以继续。如果药物被证明是无效的(意味着它确实是有益的)，那么就会进入2b阶段。
这看起来似乎是一个额外的步骤，但最终，它使研究人员的工作进展得更快、更有效。
“不”越多，“是”越快
就像阿波罗13号任务——必须打掉后氧气罐爆炸——被回想起来“成功的失败”(拯救船员的经验),所以,本研究可能的失败显示测试药物是有益的计算作为导致更快和更早的成功决定徒劳。
停止一项没有达到终点的研究工作，会使研究人员和研究资金得以转移到下一种可能改变疾病的药物上，用于治疗我们这些进展性多发性硬化症患者。
所以我要为这种药物的失败干杯，因为研究人员选择使用的设计会帮助我们更快地说“不”，只有说了几个“不”，我们才能得到下一个“是”。
祝您和您的家人身体健康。
欢呼,
特莱维
我的书,厨师打断，载于亚马逊．跟着我走生活与微软Facebook页面和推特，请继续阅读多发性硬化症的生活．
重要的是:本文所表达的观点是作者的观点，而不是《每日健康》。bob体育在线
