美国食品和药物管理局（FDA）已批准Aduhelm（aducanumab）用于治疗癌症阿尔茨海默氏病尽管有争议的科学证据，但其有效性。据A.2021年7月更新根据它的标签，Aduhelm是为患有轻度认知障碍或轻度痴呆症的人设计的。
在一个新闻稿FDA称Aduhelm的批准“在许多方面具有重大意义”。这是自2003年以来针对该疾病的第一种新疗法，也是第一种针对大脑中淀粉样β斑块的治疗方法，该斑块被认为在疾病中起作用导致老年痴呆症- 美国人中的第六名导致死亡原因。
对FDA的决定的反应已被混合。“这是患者和科学的双赢。它现在使药物可用，以解决为Alzheimer患者提供治疗的严重未满足，“霍华德·菲利特，医学博士纽约阿尔茨海默病药物发现基金会的创始执行主任和首席科学官。“这是非常重要的，因为这是一种进行性疾病，因此每天不治疗都会失去机会，”Fillit博士说。
其他人已经表达了批准的持怀疑态度，甚至愤怒，包括FDA的外围和中枢神经系统药物咨询委员会的若干成员辞职抗议活动美国食品和药物管理局的决定。
Aduhelm通过FDA的加速批准途径获得了绿灯，该途径是用于严重或危及生命的疾病的药物治疗方法。在这种情况下批准药物，可用证据表明，在某些方面，药物可以提供比现有治疗更有意义的益处，但FDA解释说，一些不确定性仍然是关于药物的整体利益。
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批准还是不批准？阿杜赫尔姆的时间表
在新闻稿中，FDA确认了Aduhelm批准的争议。
“我们非常清楚围绕这项批准的关注。我们知道Aduhelm已经引起了媒体、老年痴呆症患者社区、我们的当选官员和其他利益相关者的关注，”他写道帕特里齐亚·卡瓦佐尼医学博士，FDA药物评价和研究中心主任。
“在一天结束时，我们遵循我们在数据不截然的情况下进行监管决定时的平时行动方案，”Cavazzoni博士表示，注意到FDA已经结束了Aduhelm对患者患者的风险的益处阿尔茨海默氏病。
相同的研究，不同的结果
Aduhelm的批准基于两个相同的3期临床试验的数据，这两个临床试验被称为浮现和从事. 根据FDA的说法，一项研究（EMERGE）表明Aduhelm治疗似乎与阿尔茨海默病相关的下降有关，而另一项（ENGAGE）则没有。
结果，Aduhelm的制造商，生物原和其伴侣，艾西伊，宣布2019年3月，他们在独立委员会进行的分析后，他们在分析后终止并聘用试验，表明Aduhelm可能不符合其主要终点，或者在研究结束时测量的主要结果，以了解治疗是否有效其预期目的。
2019年10月，Biogen Reversed课程并宣布，它仍然根据以前不可用的新数据寻求Aduhelm的批准，该机构认为该机构被认为是更改的游戏。在一个新闻稿Biogen表示，它相信“来自ENGAGE的一部分数据支持EMERGE的发现”，尽管ENGAGE没有达到其主要终点。
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咨询委员会说没有；FDA说是的
Biogen对Aduhelm的新职位几乎没有说服公众FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会那是应该被批准的。在2020年11月的一次投票中，委员会以压倒性多数投票反对该药物。该投票是为了告知FDA关于Aduhelm的最终决定。
Despite this, the FDA announced in June 2021 that it had decided to move forward with the approval because, even though it didn’t meet its primary endpoint in one of the studies, Aduhelm “consistently and very convincingly” decreased amyloid plaques in the brain, which are thought to play a role in causing Alzheimer’s, according to Cavazzoni.
“预计淀粉样蛋白斑块的还原将导致临床下降减少，”Cavazzoni写道。
正在进行的和未来的研究可能导致药物从市场上的删除
正在进行的临床试验称为上船，研究人员正在研究以前参加过出现的患者的Aduhelm的安全性并在停止之前参与审判。
此外，获得FDA加速批准的Aduhelm等药物治疗制造商需要进行一项称为第4阶段验证性试验的批准后研究，以充分证明该药物的预期益处。
如果这项研究持平，Aduhelm的批准可以撤销，Cavazzoni指出。“如果确认试验没有验证药物预期的临床效益，FDA有监管程序，可能导致从市场上取出该药物，”Cavazzoni写道。
对阿杜赫尔姆的谨慎乐观
包括老年痴呆症协会在内的许多人都在庆祝FDA的决定。
他说：“FDA的药物批准开启了老年痴呆症治疗和研究的新纪元。”玛丽亚·C·卡里略博士阿尔茨海默病协会的首席科学官新闻稿. “历史告诉我们，第一种新类别药物的批准使该领域充满活力，增加了对新疗法的投资，并鼓励了更大的创新。我们希望这是一个开始——无论是对该药物还是对老年痴呆症的更好治疗。”
美国的阿尔茨海默病基金会对阿杜黑姆的批准表示谨慎乐观。“今天FDA加速批准阿杜卡诺单抗，这是近二十年来市场上第一种新的阿尔茨海默病药物，为对抗阿尔茨海默病的另一个重要步骤提供了希望。我们希望它将改善阿尔茨海默病患者及其护理者的生活质量。”基金会说陈述注意到Aduhelm的临床益处仍需在批准后研究中确认。
虽然Aduhelm的批准是朝着正确方向迈出的一步，他说道格拉斯·沙雷医学博士他是一位神经学家，也是哥伦布俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心认知神经病学部门的主任，在治疗老年痴呆症患者方面，这只是一小步。
Scharre博士解释说：“使用这种药物的关键在于找到合适的患者。它不适合所有患有阿尔茨海默病的人。它不是阿尔茨海默病的治疗方法。”Scharre博士是临床试验中研究Aduhelm疗效的研究者之一。他补充说，其他可能与Aduhelm联合使用的治疗方法的研究正在进行中。
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有了Aduhelm，越早越好
最适合用Aduhelm治疗的人是那些处于阿尔茨海默病最开始阶段并正在经历治疗的人轻度认知问题”沙雷说。
为什么Aduhelm在疾病过程中早期最乐于助人？根据Scharre的说法，药物从大脑中除去淀粉样蛋白，他解释说，他解释的是“初始巨石”之一，它掀起了阿尔茨海默氏症的雪崩。
但一旦雪崩导致大脑其他区域的功能下降，Aduhelm就不会有帮助了，Scharre警告说。“当你能在早期移除淀粉样蛋白的初始巨石时，你会有一个非常好的结果。但是如果你在过程中等待太久，淀粉样蛋白巨石已经撞击了大约20块其他巨石，所有其他巨石仍然在破坏大脑。因此，在以后的阶段它不会起作用，”他说。
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