FDA批准的新型骨质疏松药物Evenity

骨构建疗法提供了新的治疗益处,但也带来了新的风险。

核查事实的
骨质疏松症的均匀性
Evenity提供了一种新的骨质疏松治疗绝经后妇女骨折的高风险。 安进

决定一种药物治疗以预防骨折骨质疏松症对于医生来说,这是一个非此即彼的建议。骨质疏松症患者可以服用药物来减缓骨质流失,也可以服用有助于骨骼生长的药物。

现在,随着美国食品和药物管理局(FDA)批准了由安进和UCB以“均匀性”的名义销售的罗莫珠单抗,有一种药物既能增加骨形成,又能减少骨丢失。

“直到最近,我们使用药物来构建骨骼,而不是阻止骨骼分解,是相当有限的,”说Kendall F.Moseley医学博士他是巴尔的摩约翰·霍普金斯代谢骨骼和骨质疏松中心的医学主任。莫斯利博士补充说,许多患者真正想要的是一种能够帮助骨骼恢复的药物。

均匀度(romosozumab)表示骨质疏松症的治疗绝经后的女性骨折的风险很高。它适合有骨质疏松性骨折史或多种骨折风险因素的女性,或对其他药物没有反应或不能耐受的女性骨质疏松症治疗.

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数百万人可以从有效的骨质疏松症治疗中获益

美国有1000多万人患有骨质疏松症,另有4400万人患有骨质疏松症低骨密度,这使他们面临更大的骨折风险国家骨质疏松症基金会.一半的女性一生中会因为骨质疏松症而骨折。这使得骨折的发生率高于心脏病发作、中风和乳腺癌的总和。

在罗莫佐单抗的临床试验中,服用罗莫佐单抗的人骨折风险降低了70%以上,脊柱骨密度增加了15%左右,这是一个非常显著的跳跃。

“这实际上是我们在任何其他药物中看到的效果的两倍;它真的很强大,”他说Felicia Cosman医学博士他是纽约市哥伦比亚大学内外科医学院(Columbia University College of Physicians and Surgeons)的临床医学教授,也是FRAME试验的主要研究员。FRAME试验是Evenity提交给FDA批准该药物的两个试验之一。她说:“均匀有一种独特的作用机制,它具有双重作用:既能刺激骨组织的生长,又能抑制骨组织的分解。”

骨质疏松症的药物治疗

在健康的骨组织中,一种叫做骨重塑的持续过程使骨骼保持强壮和健康。成骨细胞生成骨骼,破骨细胞分解骨骼中的组织并将矿物质释放到血液中。随着年龄的增长,骨骼被移除或损坏的速度比身体能够替换它的速度还要快。

目前用于治疗骨质疏松症的药物有三类:

双膦酸盐

双膦酸盐通过减少破骨细胞活性来起作用。这可以减缓骨的转换或去除旧骨,并提高骨强度和骨密度。“对于有骨折风险的骨质疏松症患者,我们主要使用阻止骨骼分解的药物类型,”莫斯利说。

阿仑膦酸盐(以各种名称出售,包括福善美),利塞膦酸盐(以以下名称出售:Actonel)及ibandronate(伊班膦酸钠)都是口服的二膦酸盐。

唑来膦酸(以Zometa和唑来膦酸)也是一个双膦酸盐每年通过手臂静脉输液一次。

甲状旁腺素

福替欧(特立帕肽)季姆洛斯(阿巴拉帕肽)莫塞利说,这两种药物都需要患者在两年内每天注射自己。

“不幸的是,两年后,患者不允许再服用这些药物,”她说,并补充说,决定如何以及何时开始这两年宝贵的骨骼修复药物治疗可能会受到限制。

人单克隆抗体

Prolia(denosumab)是一种人类单克隆抗体,通过抑制破骨细胞的成熟来治疗骨质疏松症,破骨细胞可以防止骨骼退化并减缓疾病的进展。狄诺塞麦是一种必须由医疗保健提供者每六个月注射一次的药物。

Evenity是一种单克隆抗体,可阻断硬化蛋白,硬化蛋白是一种由一种称为骨细胞的骨细胞产生的蛋白质。Moseley说,由于其作用机制与PTH药物不同,因此除了这些其他药物外,它还可作为造骨药物使用。

均匀性在预防骨折方面的效果如何?

两项涉及11000多名绝经后骨质疏松症妇女的临床试验显示了均匀性的安全性和有效性。

一审,,发表于2019年3月的骨与矿物研究杂志,与安慰剂相比,一年的均匀性治疗降低了73%的脊柱新骨折风险。在第二年和第三年的试验中,这一益处一直保持不变,当时双臂都接受了均匀性治疗骨质疏松药Prolia。

在二审中,,发表于2017年10月新英格兰医学杂志,与单独使用阿仑膦酸钠两年相比,使用阿仑膦酸钠一年后再使用阿仑膦酸钠一年可降低50%的新脊椎骨折风险。与单独使用阿仑膦酸钠相比,使用阿仑膦酸钠一年后再使用阿仑膦酸钠也可降低其他骨骼骨折(非椎骨骨折)的风险。

科斯曼博士说,这项试验表明,均匀性比市场上一种良好的标准疗法更有效。

她说:“对于骨折风险非常高的人来说,平衡应该被视为首选。”

均匀度是如何给药的,费用是多少?

一剂均匀性包括两次注射,一次紧接着另一次,由医疗专业人员每月注射一次。12剂(治疗一年)后,由于均匀性的成骨效果降低,治疗中断。如果12剂后需要骨质疏松治疗,患者应开始一次治疗骨质疏松症治疗据研究人员称,这可以减少骨质破坏FDA发布.

安进公司已将Evenity在美国的标价定为每月1825美元,或者说12个月一次的注射为21900美元。

由于心血管风险,Evenity附带了一个黑盒警告

由于在疗效试验中发现心血管事件、心脏病发作和中风的风险略微增加,Evenity有一个黑匣子警告。2040名患者中有50名发生了这些事件,服用Evenity的患者占2.5%,而服用阿仑膦酸钠的患者为2014年的38名,占1.9%。

在与安慰剂比较均匀性的试验中,心脏事件的风险没有增加。

“FDA的批准明确规定,如果患者在过去一年中有过中风或心脏病发作,就不建议使用。我想补充的是,我们很多人在开处方之前都会考虑患者的整体心血管风险。

“在我们的患者群体中,我们看到越来越多的人在来诊所之前已经阅读了大量的书籍,当然还有一个关于CV和中风风险这将使患者和他们的医生在他们的CV风险评估中更加彻底,”Moseley说。她说:“需要与患者进行大量讨论,才能决定药物是否适合他们。”。

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